特发性肺纤维化 (IPF) 会导致无法解释的肺部瘢痕形成，简单地说是一种肺部结疤，让呼吸变得越来越困难的病症，目前尚不清楚是什么原因引起的。高发人群在 70 至 75 岁左右，这种疾病目前影响全世界大约 500 万人，IPF预后较差，诊断后中位生存期为3-4年； 更不用说，目前还没有已经批准的治疗 IPF 的方法。
图片来源：Medicaldialogues. 特发性肺硬化IPF 示例
推出这款人工智能发现的靶向药的公司叫做Insilico Medicine (中文名：英矽智能）。在今年2023年2月，它宣布了完全由 AI 开发的药物的第一阶段临床试验。我在英文书《Strategic Development of Technology in China》介绍人工智能在药物研发方面有哪家公司受到追捧时介绍过这家公司。
图片: 《Strategic Development of Technology in China》英文书封面
Insilico Medicine 是2014年成立的一家生物科技公司，总部位于香港白石角，在香港中文大学附近的香港科学园。 该公司将基因组学、大数据分析和深度学习结合起来进行计算机药物发现。到目前为止，已在 10 轮融资中筹集了总计 4.013 亿美元的资金。 他们最新的资金是在 2022 年 8 月 10 日通过 D 轮融资筹集的，在这轮上海的启明创投也加入了。
这家公司为什么受追捧呢？因为它解决了药物研发中最大的难点之一：将正确的药物靶点与正确的疾病联系起来。同时它也消除了传统药物发现过程中的另一个瓶颈：耗时并且极其昂贵的研发过程。
我们知道药物开发是一项漫长而复杂的工作，主要分为三个阶段：
第一阶段
首先，第一阶段需要创建一个关于致病的原因的假设。致病的罪魁祸首通常是一种蛋白质，或一组蛋白质。这是三个阶段中最重要的一个阶段。业界所说的花费数十亿美元，而其中 95% 最终证明是错误的指的主要就是这个阶段。
Insilico Medicine 创建了一个名为 Pandaomics 的软件平台来生成这些假设。它包含 20 多个 AI 模型，这些模型在庞大的公共数据存储库上进行训练。这个过程节省了大量的时间和资金，从 AI 发现的一组 20 个全新的纤维化靶点开始，并缩小了靶点以专门解决 IPF疾病。
图片来源：Insilico Medicine. PandaOmics软件平台
第二阶段
第二阶段是开发一种可能治疗这种疾病的分子。Insilico Medicine在第二阶段的平台称为 Chemistry 42。传统制药公司需要测试数千个分子以查看它们是否与目标蛋白质结合，而 AI 可以查看蛋白质如何折叠，并想象一个可能与其结合的分子，然后只需要测试十几个具有所需特性的分子。在这个过程中，Insilico Medicine 使用以前介绍过的各种生成对抗性 AI 网络或 GAN 以及一些 Transformer 模型来做到这一点。
图片来源：Insilico Medicine. Chemistry 42 平台
第三阶段
药物开发的第三阶段是有效性和安全性测试。Insilico Medicine在第三阶段的平台称为 InClinico，这是该公司最早研发的平台，它已经接受了有关先前临床试验的大量数据集的培训，并已在所有通过管道的药物上得到验证。同时它还会使用了其他两个平台的一些人工智能模型综合运行。
图片来源：Insilico Medicine. InClinico 平台
在药物开发的三个阶段利用AI 开发药物，Insilico Medicine 将流程中涉及的时间和投入的资金减少了90%。更为重要的是，它们提高了候选药物的成功率。
任锋博士于 2022 年 2 月加入 Insilico Medicine作为首席科学官，领导在上海组建的一支由 20 多名专家药物猎手和药物开发人员组成的团队。他是美迪西生物和化学前高级副总裁，葛兰素史克前化学负责人，该团队将负责将 AI 发现的药物用于人体临床试验，并创建广泛的临床前资产组合。
2022年12月29日，Insilico Medicine 在苏州BioBAY产业园举行了生命之星——第六代智能机器人药物发现实验室的启动仪式。这个实验室会进行目标发现、化合物筛选、精准医学开发和转化研究。
图片来源：Insilico Medicine. Insilico Medicine 在苏州BioBAY产业园启动第六代智能机器人药物发现实验室
该实验室将允许 Insilico Medicine 进一步加速其端到端药物发现，并优化其药物开发的成功率，它通过临床试验推动其新疗法。
2023 年 1 月 20 日 Insilico Medicine 披露了作为谷氨酰胺酰肽环转移酶样蛋白 (QPCTL) 抑制剂的 β-内酰胺衍生物，据报道可用于治疗癌症、阿尔茨海默病、动脉粥样硬化、慢性肾病、不孕症、缺血再灌注损伤、精神分裂症 和 Zollinger-Ellison 综合症等。
Insilico Medicine研发的治疗新冠肺炎的药物ISM-3312在2023 年 2 月 24 日已获得中国国家药品监督管理局（ NMPA ） 的 IND 许可。ISM-3312是一种用于治疗 COVID-19的口服3CLpro 抑制剂。ISM-3312 具有新颖的分子结构，并根据 Insilico Medicine 的生成化学 AI 平台 Chemistry42 设计的化合物进行了优化。
希望Insilico Medicine这款人工智能发现和经过科学验证的靶向药能够尽快完成FDAII期研究，期待更多借助人工智能开发的药物能够早日面市，造福人类。
视频版
info@mansinternational.com
250 Yonge St. Suite 2201
Toronto ON M5B 1R7 Canada
Yangpu District Siping Road
#1063 Zhongtian Tower 1808
Shanghai, China
Copyright @ Mans International 2020
